Por fin, una terapia

Los niños con problemas de baja estatura debido a una deficiencia primaria grave del factor de crecimiento insulínico tipo 1 (deficiencia primaria grave de IGF-1) tendrán por primera vez tratamiento farmacológico en España a partir de abril, mes en el que está previsto el lanzamiento en nuestro país del medicamento mecasermina. La llegada de este fármaco pone fin a casi tres décadas en las que no se habían desarrollado nuevos tratamientos para los problemas de crecimiento en niños, distintos a los que están basados en la hormona de crecimiento.

Se trata de una terapia de larga duración para los trastornos de crecimientos en niños y adolescentes con deficiencia primaria de IGF-1. La talla baja en niños se debe generalmente a un déficit en la secreción de hormona del crecimiento o a un déficit primario de IGF-1. Los niños con déficit de IGF-1 no responden al tratamiento habitual con hormona de crecimiento y no disponían hasta ahora de una terapia efectiva, situación que se corregirá de ahora con la llegada del medicamento a España.

Se define como deficiencia “primaria” de IGF-1 a aquella en la que el déficit de esta hormona no se debe a factores como la malnutrición, el hipotiroidismo o el tratamiento crónico de esteroides anti-inflamatorios. Como el número de pacientes afectados por este déficit primario es escaso, se considera una enfermedad “rara”. Las enfermedades “raras” son aquellas que pueden causar la muerte o la invalidez permanente y cuya prevalencia es baja, ya que no alcanza los 5 casos por cada 10.000 habitantes. Además, plantean dificultades de seguimiento e investigación debido a su baja incidencia y suelen carecer de tratamiento efectivo, una laguna que en el caso del déficit de IGF-1 llenará ahora la aprobación de esta terapia España.

El tratamiento fue aprobado por la agencia del medicamento (FDA) norteamericana en 2005. El fármaco viene a complementar el abanico terapéutico existente contra los trastornos de crecimiento.