Una cura para Lorenzo

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Por primera vez, se ha logrado tratar la adrenoleucodistrofia con terapia genética. Un equipo de investigación lo ha aplicado ya en dos niños afectados por esta rara enfermedad.

La terapia convencional para este grave trastorno suele pasar por un trasplante de médula, un procedimiento problemático en cuanto a la falta de donantes y la posibilidad de que se produzca rechazo.

Los artífices de este logro son médicos franceses, que han presentado sus resultados en el congreso anual de la Sociedad Europea de Terapia Genética y Celular, celebrado recientemente en Rotterdam.

La adrenoleucodistrofia (también conocida por sus siglas, ALD) es un raro trastorno hereditario que conduce a un progresivo deterioro del cerebro y puede causar la muerte.

Se produce porque un fallo genético impide a los niños producir una enzima fundamental para metabolizar los ácidos grasos, que se van acumulando en el cerebro y son los que producen los daños.

La enfermedad no tiene cura. El aceite de Lorenzo, una mezcla de ácido oleico y eúrico, sólo es eficaz cuando se administra antes de que se desencadenen los síntomas.

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